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Studi clinici AOOI

Nelle pagine che si possono raggiungere dai link qui sotto sono presentati i più importanti e significativi studi clinici realizzati dagli associati AOOI

Screening delle mucopolisaccaridosi in pazienti pediatrici sottoposti a tonsillectomia, adenoidectomia e miringotomia

Presentazione del caso clinico

  • “SCREENING DELLE MUCOPOLISACCARIDOSI IN PAZIENTI PEDIATRICI SOTTOPOSTI A TONSILLECTOMIA, ADENOIDECTOMIA E MIRINGOTOMIA”

    Responsabile scientifico dello studio
    Dott. Domenico Cuda [Dipartimento Otorinolaringoiatria Ospedale Gugliemo da Saliceto (Piacenza)]

  • Le Mucopolisaccaridosi (MPS) rappresentano un gruppo eterogeneo di disordini metabolici caratterizzati dall’accumulo di glicosaminoglicani (GAG) a livello lisosomiale.
    La diagnosi delle MPS è spesso ritardata a causa del mancato riconoscimento delle prime manifestazioni di malattia, conseguente alla loro aspecificità.
    Dai dati provenienti di un Registro globale di MPSI si evince che 1/3 circa  dei pazienti affetti dalla forma a fenotipo attenuato (Scheie) di MPS presenta ipertrofia tonsillare  e che si manifesta, insieme ai problemi otologici, nei primi mesi/anni di vita1.
    Dall’analisi del registro MPS I si evince che il 70% dei pazienti ha riportato almeno un intervento chirurgico: la chirurgia otorinolaringoiatrica è stata la più frequente con una frequenza del 43% (adenoidectomia, tonsillectomia e miringotomia)2. Il 21% dei pazienti con adenoidectomia/tonsillectomia e il 19% di quelli con miringotomia sono stati sottoposti all’intervento prima della diagnosi2.

  • Determinare la  prevalenza della sospetta MPS in una popolazione selezionata di pazienti che siano stati sottoposti a adenoidectomia, tonsillectomia e/o miringotomia.

  • Lo studio è osservazionale, non interventistico e multicentrico della durata di 1 anno dall’attivazione dell’ultimo centro coinvolto nello studio in cui a tutti i pazienti pediatrici consecutivi che siano stati sottoposti ad adenoidectomia, tonsillectomia e/o miringotomia verranno valutati i GAG urinari quantitativi e qualitativi.

  • Criteri di Inclusione
    → Età ≤14 anni al momento dell’intervento di tonsillectomia, adenodectomia e/o miringotomia.
    → Consenso Informato scritto da parte dei genitori o tutore.

    Criteri di esclusione
    → Mancata firma del consenso informato da parte dei genitori  o tutore o ritiro del consenso alla partecipazione allo studio clinico
    → Pregresso trattamento o trattamento in corso con terapia enzimatica sostitutiva

  • 1 Pastores GM, Arn P, Beck M, et al The MPS I registry: design, methodology, and early findings of a global disease registry for monitoring patients with mucoplysaccharidoses type I. Mol Gen Metab 2007; 91: 37-47
    2 Arn P, Wraith JE and Underhill L. Characterization of surgical procedures in patients with mucoplysaccharidosis type I: findings from the MPS I registry. J Pediatr 2009; 154: 859-864

L’Ossigeno Terapia Iperbarica nella sordità improvvisa idiopatica

Presentazione del caso clinico

  • “L’Ossigeno Terapia Iperbarica nella sordità improvvisa idiopatica (SII)”
    studio multicentrico randomizzato

    Responsabile scientifico dello studio Dott. Domenico Cuda
    Dipartimento Otorinolaringoiatria Ospedale G. da Saliceto Piacenza

  • Il trattamento della SII è storicamente oggetto di controversia. Trattandosi di una patologia idiopatica le differenti terapie sono basate solo su ipotesi diagnostiche oppure sono orientate ad inibire i meccanismi molecolari che conducono all’apoptosi cellulare (steroidi) senza che vi sia una solida base di evidenza scientifica. Gli studi clinici controllati sul trattamento della SII sono pochi e gravati da problemi metodologici che ne limitano le conclusioni specie se si considera l’elevata percentuale di SI con recupero spontaneo (50%). Gli schemi terapeutici adottati includono varie combinazioni di trattamenti orientati verso le principali ipotesi eziologiche della malattia. Ogni schema terapeutico della SI prevede la somministrazione di steroidi.

    Secondo una recente Cochrane Review [Wei et al. 2009] i dati esaminati non dimostrano l’efficacia o l’inefficacia degli steroidi sistemici nel trattamento di questa malattia. Le ragioni sono la scadente qualità degli studi, lo scarso numero dei pazienti arruolati ed eterogeneità dei protocolli ed infine i troppi co-fattori che determinano la mancanza di conclusioni definitive sull’argomento. L’ossigenoterapia iperbarica (OTI) è stata da qualche tempo proposta come trattamento della SII. Si è dimostrato, infatti, che l’aumento della pressione parziale di ossigeno nell’orecchio interno conduce al miglioramento della funzionalità uditiva. Sono stati condotti pochi studi prospettici sull’efficacia dell’OTI; problemi metodologici limitano tuttavia la portata delle conclusioni degli stessi. U’analisi più esauriente è stata pubblicata di recente dalla Cochrane Review (Bennet et al. 2010). Gli studi esaminati dimostrerebbero una certa efficacia dell’OTI quando eseguita entro due settimane dall’esordio dei sintomi. Gli studi analizzati sono tuttavia gravati da limitazioni metodologiche.

    In sintesi, sembra che vi sia la necessità di studi clinici controllati di ampie dimensioni e di buona qualità metodologica per definire in maniera più chiara il ruolo dell’OTI nel trattamento della SII.

  • L’obiettivo primario dello studio è quello di valutare l’efficacia dell’OTI associata a terapia farmacologica rispetto alla sola terapia farmacologica in termini di dimezzamento della perdita uditiva dopo un mese dall’esordio di SII.

    Obiettivi secondari sono: il recupero uditivo completo o marginale, la qualità di vita del paziente (QoL) in termini di disabilità uditiva percepita, acufene e disequilibrio ed infine la sicurezza dell’OTI.

  • Studio multicentrico, randomizzato che compara l’OTI associata a terapia farmacologica con la sola terapia farmacologica in pazienti con SII. In questo studio i pazienti che soddisfano I criteri di eligibilità saranno randomizzati per essere sottoposti a:

    • OTI + terapia farmacologica (braccio A) oppure
    • terapia farmacologica (braccio B)
  • Criteri di Inclusione
    – età superiore a 18 anni
    – ipoacusia neurosensoriale unilaterale idiopatica (il riferimento è dato dal profilo audiometrico dell’orecchio controlaterale)
    – ipoacusia insorta improvvisamente (in meno di 72 ore)
    – perdita uditiva non inferiore a 30 dB in almeno tre frequenze audiometriche contigue (il riferimento è dato dal profilo audiometrico dell’orecchio controlaterale). Le frequenze audiometriche considerate sono 250-500-1000-2000-4000-8000 Hz.
    – presa in carico ed inizio del trattamento entro 7 giorni dall’insorgenza dei sintomi
    – firma del consenso informato

    Criteri di esclusione
    – Concomitante patologia dell’orecchio medio (rilevata dal timpanogramma e dall’otoscopia)
    – Precedenti anamnestici di ipoacusia improvvisa (forme recidivanti)
    – Chiara diagnosi eziologica (fatta eccezione per le forme disbariche)
    – infezione virale clinicamente evidente, come parotite etc.
    – malattia di Ménière
    – neurinoma del nervo acustico
    – uso di farmaci ototossici
    – sclerosi multipla
    – concomitanza di chiara malattia aterosclerotica tromboembolica (ad esempio attacchi ischemici transitori, ictus cerebri, ischemia coronarica acuta, malattia valvolare emboligena)
    – Situazioni in cui l’OTI può rappresentare un ulteriore rischio: pnemotorace spontaneo, gravi infezioni del tratto respiratorio superiore, epilessia non trattata o non sufficientemente trattata farmacologicamente, concomitante trattamento con chemioterapici, malattia psicotica
    – Diabete mellito
    – Ulcera gastrica
    – Gravidanza
    – Rifiuto di collaborare o di firmare il consenso informato

  • Lamm, K., Lamm, H. and W. Arnold. Effect of Hyperbaric Oxygen Therapy in Comparison to Conventional or Placebo Therapy or No Treatment in Idiopathic Sudden Hearing Loss, Acoustic Trauma, Noise-Induced Hearing Loss and Tinnitus. Adv Otorhinolaryngol 1998; 54: 86-99
    Pilgramm, M., Lamm, H. and K. Schumann. Zur hyperbaren Sauerstofftherapie beim Hörsturz. Laryng. Rhinol. Otol. 1985; 64: 351-354
    Flunkert, C., Schwab, B., Heermann, R. and Th. Lenartz. Hyperbare Sauerstofftherapie als Primärtherapie Akuter Innerohrschädigungen – Ergebnisse einer prospektiven randomisierten Therapiebeobachtung. HNO 1999; 47; 404. Wei BPC, Mubiru S, O’Leary S. Steroids for idiopathic sudden sensorineural hearing loss (Review). The Cochrane Library 2009, issue 4
    Bennett MH, Kertesz T, Perleth M, Yeung P. Hyperbaric oxygen for idiopathic sudden sensorineural hearing loss and tinnitus (Review). The Cochrane Library. 2010, Issue 1.
    Stachler RJ, Chandrasekhar SS, Archer SM, Rosenfeld RM, Schwartz SR, Barrs DM, Brown SR, Fife TD, Ford P, Ganiats TG, Hollingsworth DB, Lewandowski CA, Montano JJ, Saunders JE, Tucci DL, Valente M, Warren BE, Yaremchuk KL, Robertson PJ; American Academy of Otolaryngology-Head and Neck Surgery. Clinical practice guideline: sudden hearing loss.
    Otolaryngol Head Neck Surg. 2012 Mar;146(3 Suppl):S1-35